Геномды бір рет өңдеу адамды жүрек-қан тамырлары ауруларынан, холестериннің жоғары деңгейінен, семіздік пен қант диабетінен ондаған жылдар бойы қорғап, өмір бойы дәрі ішуден құтқара алады. Алайда генетикалық кодқа қайтымсыз араласу жылдар өткен соң ғана білінуі мүмкін кейінге қалдырылған қауіптерге толы, деп хабарлайды infohub.kz сайты.
Бұл туралы «JAMA Internal Medicine» ғылыми журналына Мичиган университеті жанындағы Франкель жүрек-қан тамырлары аурулары орталығының кардиологтары Эрик Д. Смит пен Венкатеш Л. Мурти мақала жариялады. ScienceDaily басылымы атап өткендей, бір реттік гендік терапия болашақта жүрек аурулары кезінде күнделікті дәрі қабылдауды алмастыруы мүмкін, бірақ ғалымдар ДНҚ-ның тұрақты өзгерістерінен туындайтын жасырын, кейінге қалдырылған қауіптерден сақтандырады.
Дәстүрлі дәрі-дәрмектерден өзгеше, генетикалық терапия тек үздіксіз қабылдаған кезде ғана әсер етеді, ал гендік ем ДНҚ-ның өзін өзгертіп, гендердің жұмыс көшірмелерін енгізеді немесе қауіпті жасуша белсенділігін тежейді. Мұндай технологиялар жұлын бұлшықет атрофиясы немесе орақ тәрізді жасуша анемиясы сияқты ауыр тұқым қуалайтын ауруларда жоғары тиімділігін дәлелдеп үлгерді, мұнда өлім қаупі кез келген жанама әсерді ақтауға негіз болады. Алайда бұл әдісті жаппай таралған ауруларға көшіру елеулі қиындықтар туғызады. Кәдімгі препаратты дәрігер дозасын түзету арқылы өзгерте алады немесе нашар көтерілуіне байланысты тоқтатады, ал соматикалық жасушалардың генетикалық модификациясын әзірге жылдам тоқтату мүмкін емес.
Авторлар геномдық терапияны тағайындау алдында орындалуы міндетті бес критерийден тұратын тізім жасады: аурудың ауырлығын бағалау, икемді баламалардың болуы, ұлпалардағы әсердің ұзақтығы, векторды жеткізудің қауіпсіздігі және көпжылдық мониторингті ұйымдастыру. Зерттеушілер вирустық векторларға иммундық реакция дозаны қайта енгізуді тежеуі мүмкін екенін атап өтті. Сонымен қатар миллиондаған пациентті қамтыған кезде тіпті ең сирек асқынулар да мыңдаған адамға зиян келтіруі мүмкін, ал терапияның шамадан тыс қымбаттығы медицинадағы теңсіздікті тереңдету қаупін тудырады.