Однократное редактирование генома способно на десятилетия защитить человека от сердечно-сосудистых патологий, повышенного уровня холестерина, ожирения и диабета, избавив его от пожизненного приема таблеток. Однако необратимое вмешательство в генетический код несет отложенные риски, которые могут проявиться лишь спустя годы, сообщает сайт infohub.kz.
Об этом в статье для научного журнала «JAMA Internal Medicine» заявили кардиологи Центра сердечно-сосудистых заболеваний Франкеля при Мичиганском университете Эрик Д. Смит и Венкатеш Л. Мурти. Как отмечает ScienceDaily, однократная генная терапия в перспективе может заменить ежедневный прием лекарств при болезнях сердца, но ученые предупреждают о скрытых отложенных рисках постоянных изменений ДНК.
В отличие от традиционных фармацевтических средств, действующих только во время их непрерывного приема, генетическая терапия изменяет саму ДНК, вводит рабочие копии генов или блокирует опасную клеточную активность. Подобные технологии уже доказали высокую эффективность при тяжелых наследственных недугах, таких как спинальная мышечная атрофия или серповидноклеточная анемия, где смертельная опасность оправдывает любые побочные эффекты. Однако перенос данного метода на массовые заболевания создает серьезные вызовы. Обычные препараты врач может скорректировать по дозе или отменить при плохой переносимости, тогда как генетическую модификацию соматических клеток пока невозможно быстро отключить.
Авторы разработали перечень из пяти обязательных критериев перед назначением геномной терапии: оценка тяжести недуга, наличие гибких альтернатив, долговечность эффекта в тканях, безопасность доставки вектора и организация многолетнего мониторинга. Исследователи подчеркнули, что иммунная реакция на вирусные векторы способна заблокировать повторное введение дозы. Кроме того, при охвате миллионов пациентов даже редчайшие осложнения могут нанести вред тысячам людей, а непомерно высокая стоимость терапии рискует усилить неравенство в медицине.