Tek seferlik genom düzenlemesi, bir kişiyi onlarca yıl boyunca kalp-damar hastalıklarından, yüksek kolesterol düzeyinden, obeziteden ve diyabetten koruyarak ömür boyu ilaç kullanmaktan kurtarabilir. Ancak genetik koda yapılan geri dönüşü olmayan müdahale, yalnızca yıllar sonra ortaya çıkabilecek ertelenmiş riskler taşıyor; bu bilgiyi infohub.kz sitesi aktarıyor.
Bu konuyu, Michigan Üniversitesi Frankel Kalp-Damar Hastalıkları Merkezi'nde kardiyolog olan Eric D. Smith ve Venkatesh L. Murthy, bilimsel dergi "JAMA Internal Medicine" için kaleme aldıkları makalede dile getirdi. ScienceDaily'nin aktardığına göre, tek seferlik gen tedavisi ileride kalp hastalıklarında günlük ilaç kullanımının yerini alabilir; ancak bilim insanları, DNA'daki kalıcı değişikliklerin gizli ve ertelenmiş riskleri konusunda uyarıyor.
Yalnızca sürekli kullanıldıkları sürece etki eden geleneksel ilaçların aksine gen tedavisi, DNA'nın kendisini değiştiriyor, genlerin çalışan kopyalarını devreye sokuyor ya da tehlikeli hücre etkinliğini bloke ediyor. Bu tür teknolojiler, spinal müsküler atrofi veya orak hücreli anemi gibi ölümcül tehlike taşıyan ağır kalıtsal hastalıklarda, her türlü yan etkiyi haklı çıkaran yüksek etkinlik gösterdi. Ancak bu yöntemin yaygın hastalıklara taşınması ciddi zorluklar yaratıyor. Hekim, sıradan ilaçların dozunu ayarlayabilir ya da ilaç iyi tolere edilmediğinde kullanımı bırakabilir; oysa somatik hücrelerdeki genetik değişikliği henüz hızla devre dışı bırakmak mümkün değil.
Yazarlar, genomik tedaviye başlamadan önce uyulması gereken beş zorunlu kriterden oluşan bir liste hazırladı: hastalığın ağırlığının değerlendirilmesi, esnek alternatiflerin varlığı, etkinin dokularda kalıcılığı, vektörün güvenli biçimde verilmesi ve uzun yıllara yayılan bir izleme düzeninin kurulması. Araştırmacılar, viral vektörlere karşı bağışıklık tepkisinin tekrar doz verilmesini engelleyebileceğini vurguladı. Ayrıca milyonlarca hastaya ulaşıldığında en nadir komplikasyonlar bile binlerce kişiye zarar verebilir ve tedavinin aşırı yüksek maliyeti tıpta eşitsizliği derinleştirme riski taşıyor.