一次性基因组编辑有望在数十年内保护人们免受心血管疾病、高胆固醇、肥胖和糖尿病的困扰,使其摆脱终身服药。然而,对遗传密码的不可逆干预也带来延迟性风险,这些风险可能多年后才会显现,据infohub.kz网站报道。

密歇根大学弗兰克尔心血管疾病中心的心脏病专家埃里克·D·史密斯和文卡泰什·L·穆尔蒂在为科学期刊《JAMA Internal Medicine》撰写的文章中提出了这一观点。据ScienceDaily报道,一次性基因疗法未来有望替代心脏病患者的每日服药,但科学家警告称,对DNA的永久性改变存在隐藏的延迟性风险。

与仅在持续服用期间起效的传统药物不同,基因疗法改变DNA本身,导入有功能的基因拷贝或阻断危险的细胞活动。此类技术已在脊髓性肌萎缩症或镰状细胞贫血等严重遗传性疾病中证明高效——在这些疾病中,致命危险使任何副作用都可以接受。然而,将这一方法推广到常见疾病则带来严峻挑战。普通药物医生可以调整剂量或在耐受不良时停用,而体细胞的基因改造目前尚无法迅速“关闭”。

作者制定了在实施基因组疗法前必须满足的五项标准:评估疾病严重程度、是否存在灵活的替代方案、组织内疗效的持久性、载体递送的安全性,以及组织多年监测。研究人员强调,对病毒载体的免疫反应可能阻碍再次给药。此外,当覆盖数百万患者时,即使最罕见的并发症也可能危害数千人,而疗法过高的费用可能加剧医疗不平等。